Минздрав зарегистрировал самое дорогое в мире лекарство для лечения детей со СМА — «Золгенсма»

Минздрав зарегистрировал в России самый дорогой в мире препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей — «Золгенсма». Один укол этого лекарства стоит больше 2 миллионов долларов (150–170 миллионов рублей в зависимости от курса). Запись о регистрации уже внесена в Государственный реестр лекарственных средств.

Это значит, что родителям будет проще получить рецепт на этот препарат (раньше его назначали только в том случае, если официально одобренная терапия не дала результат). Теперь, если лекарство внесут в список жизненно необходимых, его будут выдавать бесплатно.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, поражающая двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Как пишет РБК, в России до этого были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам», но эти препараты надо принимать пожизненно. Укол «Золгенсма», в отличие от них, делают только в возрасте до двух лет.

В начале этого года по указу президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». За время своей работы он одобрил лечение «Золгенсмой» четырем детям.

Детей, которым поставили страшный диагноз, знает вся страна — деньги на спасительный укол приходится собирать буквально всем миром. О том, как живут семьи с детьми-«смайликами», как добиваются лечения, мы рассказывали в документальном фильме. Текстовую версию материала можно прочитать здесь.

Совсем недавно в Екатеринбурге закрыли сбор средств для двухлетнего Кости, большую часть нужной суммы дали бизнесмены. А летом удалось закрыть сбор для маленького Саши Лабутина. О том, что это за болезнь и как ее распознать, мы рассказывали в этом материале.